Des chercheurs ont mis au point une technologie d’édition génomique permettant de réduire le mauvais cholestérol
Des chercheurs ont mis au point une technologie d’édition génomique permettant de réduire le mauvais cholestérol. Une thérapie des plus prometteuses.
Pendant un test mené par Verve Therapeutics, société de biotechnologie basée à Cambridge, des chercheurs ont découvert qu’une unique injection d’un traitement d’édition génomique baptisée VERVE-101 a permis de réduire les niveaux de cholestérol chez les patients. Ce traitement a été testé sur des individus souffrant de maladies héréditaires les rendant susceptibles de contracter des artères bouchées ou de faire des attaques cardiaques. Les scientifiques ont pu utiliser les techniques d’édition CRISPR pour modifier des cellules de foie. Les chercheurs ont “désactivé” le gène PCSK9, présent dans le foie, pour faire diminuer le LDL-C – aussi appelé “mauvais” cholestérol -, responsable de la formation des plaques dans les artères.
Des chercheurs ont mis au point une technologie d’édition génomique permettant de réduire le mauvais cholestérol
Le PCSK9 a été réduit de 84 % chez les patients qui ont reçu les taux de traitement les plus élevés. À ces doses concentrées, les scientifiques de Verve expliquent que la réduction de ces protéines liées à LDL-C avait duré deux années et demie dans de précédentes études sur des primates.
D’un point de vue clinique, cette thérapie d’édition génomique a le potentiel de transformer totalement les traitements standard actuels contre le cholestérol. La méthode actuelle inclut la prescription d’inhibiteurs de statines et PCSK9, mais il faut un suivi très rigoureux et cela peut avoir des effets indésirables comme des douleurs musculaires et pertes de mémoire.
Une thérapie des plus prometteuses
La technologie CRISPR, bien que très prometteuse, voire miraculeuse, est encore très loin de pouvoir remplacer les traitements médicamenteux. Selon Nature, deux des dix participants de l’étude ont souffert d’un “incident cardiovasculaire” coïncidant avec cette injection. Verve précise que l’un des cas n’avait rien à voir avec le traitement tandis que le second était “potentiellement lié au traitement à cause de la proximité”. L’utilisation de la technologie d’édition génomique aura toujours son lot de risques dans la mesure où ces éditions pourraient survenir ailleurs dans le génome.
Avant qu’une telle thérapie pour le cholestérol ne soit disponible auprès du grand public, la FDA exige que le traitement soit étudié pendant une durée de 15 ans. Verve a récemment reçu l’autorisation de la FDA pour une Investigational New Drug Application pour VERVE-101, ce qui signifierait que l’entreprise pourrait démarrer des tests aux États-Unis. Les tests actuels en Nouvelle-Zélande et au Royaume-Uni chercheront de nouveaux patients volontaires pour étendre la portée de l’étude.
