Une thérapie génique basée sur CRISPR autorisée pour la toute première fois par la FDA

Une thérapie génique basée sur CRISPR autorisée pour la toute première fois par la FDA. Ce traitement est en cours d’analyse en Europe.

La Food and Drug Administration (FDA) a autorisé deux nouveaux médicaments pour le traitement de la drépanocytose chez des patients de 12 ans et plus. L’un d’entre eux, le Casgevy de Vertex, est le premier représente la première utilisation approuvée d’une technologie d’édition génomique CRISPR aux États-Unis. Le Lyfgenia de Bluebird Bio est aussi une thérapie génique basée sur les cellules, mais celle-ci utilise une technique de modification génique différente pour délivrer des cellules souches aux patients.

Une thérapie génique basée sur CRISPR autorisée pour la toute première fois par la FDA

Ces deux autorisations ouvrent la voie à de nouvelles solutions de traitement de la drépanocytose, qui est une maladie sanguine héréditaire caractérisée par des globules rouges incapables de transporter normalement l’oxygène, ce qui entraîne des crises vaso-occlusives ou des dommages sur les organes. Cette maladie est particulièrement répandue chez les Afro-américains et, dans une moindre mesure, chez les Américains hispaniques. Les transplantations de moelle sont actuellement le seul traitement pour traiter la drépanocytose, mais celles-ci nécessitent des donneurs compatibles et entrainent souvent des complications.

Bien que ces autorisations utilisent des techniques d’édition de gène, la méthode CRISPR/Cas9 de Casgevy fonctionne en épissant l’ADN dans certaines portions. Les cellules souche du patient sont isolées et modifiées avec CRISPR. Celui-ci suit alors une sorte de chimiothérapie pour faire disparaître certaines des cellules de la moelle, avant que les cellules souche modifiées puissent être transplantées via une transfusion.

Ce traitement est en cours d’analyse en Europe

Ces deux décisions de la FDA ont été prises grâce aux résultats d’études qui ont évalué l’efficacité et la sécurité de ces thérapies novatrices sur les patients. Avec Casgevy, les participants à l’étude clinique ont rapporté n’avoir éprouvé aucune crise vaso-occlusive sévère pendant au moins 12 moins consécutifs sur la période de 24 mois de suivi. Les patients du Lyfgenia, eux, n’ont pas connu de crise douloureuse pendant six à 18 mois après la thérapie.

Cette décision de la FDA survient peu après l’autorisation du Casgevy par les régulateurs britanniques ainsi que la National Health Regulatory Authority du Bahrein. L’autorisation d’un traitement basé sur CRISPS crée une opportunité pour de futures innovations dans le domaine de l’édition génomique, pour des traitements qui pourraient aller des cancers aux maladies cardiaques, en passant par Alzheimer. “La thérapie génique offre la promesse de traitements plus ciblés et efficaces, notamment pour les individus ayant des maladies rares pour lesquelles les options de traitement sont actuellement limitées”, déclarait Nicole Verdun, directrice du Bureau des Produits Thérapeutiques au Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA. Casgevy est toujours en cours d’analyse auprès de l’Agence européenne des médicaments.